الأمل الأخير: الطفل يونس ينتظر معجزة العلاج الجيني في الإمارات

في سباق مع الزمن، انتقلت عائلة هندية إلى الإمارات تاركة وراءها منزلها وممتلكاتها في محاولة لإنقاذ ابنها الوحيد، فقد كان "يونس كيدواي" يعاني من الآثار المنهكة لضمور العضلات الدوشيني (DMD).

ويسابق يونس الذي سيبلغ السادسة من عمره في 6 سبتمبر المقبل الزمن لتلقي علاج جيني ضروري ولكنه مكلف كما يمكن أن يغير مسار حياته، وقدر مستشفى الجليلة التخصصي للأطفال تكلفة العلاج بمبلغ مذهل قدره 10.37 مليون درهم.

"لن يبدأ العلاج إلا بعد تحويل المبلغ بالكامل إلى الحساب البنكي للمستشفى أو دفعه لنا عن طريق شيك مقاصة،" حسبما ورد في مذكرة تقدير التكلفة المقدمة من المستشفى.

وقال والد يونس، فضل كيدواي، إنه استقال من وظيفته في صناعة الأدوية في "لكناو" للتركيز على علاج ابنه. ويقول: "أي أب سيفعل الشيء نفسه، يونس هو طفلنا الوحيد، نحن عائلة من الطبقة المتوسطة، وجمع مثل هذا المبلغ الضخم يفوق إمكانياتنا بكثير، ولكن لا يمكننا أن نستسلم، علينا أن نستمر في المحاولة".

إن بلوغ عيد ميلاده الخامس والعشرين سيكون بمثابة ضربة حظ ليونس، مع الأخذ بعين الاعتبار أن العديد من المصابين بالضمور العضلي الدوشيني لا يصلون إلى هذا الحد.

وأوضح فضل أنهم انتقلوا إلى الإمارات خلال الأسبوعين الماضيين بعد حصولهم على الإقامة والتي تعتبر خطوة ضرورية للحصول على المساعدات الخيرية المحلية. وقال: "في المرة الأخيرة التي كنا فيها هنا، أبلغتنا الجمعيات الخيرية أن الإقامة في الإمارات شرط أساسي للحصول على المساعدة". وبين زيارات المستشفى، يتواصل فضل وزوجته كلثوم كل بضعة أيام مع جمعيات خيرية مختلفة للحصول على المساعدة.

وقالت كلثوم: "نحن نتضرع ونصلي من أجل حدوث معجزة".

وقام الدكتور هيثم البشير، أستاذ طب الأطفال السريري في جامعة محمد بن راشد للطب والعلوم الصحية (MBRU)، بمتابعة حالة الطفل.

وفي تقرير التقييم الخاص به، وصف يونس بأنه "طفل جميل" "ولكن تسوء حالته بمرور الوقت"، وحذر الدكتور البشير: "إذا لم يتمكن يونس من الحصول على العلاج الجيني الجديد لمرض DMD في الوقت المحدد، فسوف يصاب للأسف بالعديد من المضاعفات المرتبطة بالمرض، لذلك أوصي بشدة بأن يحصل يونس على العلاج الجيني لمرض DMD في أقرب وقت ممكن قبل أن يبلغ السادسة من عمره في سبتمبر المقبل."

وقد تم بالفعل إعطاء الدواء من خلال الحقن الوريدي لمرة واحدة لأكثر من 450 مريضاً. وقد تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووزارة الصحة في دولة الإمارات للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 6 سنوات، وهو يعتبر خياراً علاجياً واعداً، ولكن تنتهي صلاحية العلاج بمجرد أن يتجاوز الطفل سن السادسة".

وذكر الدكتور البشير في تقريره أن مستشفى الجليلة، المعروف بخبرته في العلاج الجيني، مستعد لتقديم العلاج. وسلط الضوء على خبرة المستشفى الواسعة في العلاج الجيني لضمور العضلات الشوكي، حيث عالج أكثر من 65 مريضاً، وقال في تقريره: "لدينا كل الموارد والمهارات اللازمة لإعطاء يونس العلاج الجيني الجديد في مركزنا".

وسلطت صحيفة "خليج تايمز" الضوء في وقت سابق على محنة عائلة كيدواي عندما سافروا إلى الإمارات العربية المتحدة في فبراير. تذكر فضل وهو يتأمل حالة يونس اللحظة التي أدركوا فيها خطورة التشخيص قائلاً: "لقد انفطرت قلوبنا عندما اكتشفنا ذلك".

الضمور العضلي الدوشيني (DMD) هو مرض خطير ناجم عن طفرة جينية تمنع إنتاج "الديستروفين"، وهو بروتين مهم لوظيفة امتصاص الصدمات في تقلص العضلات، ودون الديستروفين، تصبح العضلات أضعف بمرور الوقت ولا يمكنها إصلاح نفسها بشكل صحيح، مما يسبب مشاكل حادة في الحركة، ولا يوجد علاج لمرض الضمور العضلي الدوشيني DMD حتى الآن، والذي يؤثر في المقام الأول على الأولاد، حيث يتم تشخيص حالة واحدة تقريباً بهذا المرض من بين كل 3500 إلى 5000 طفل وُلِدوا في جميع أنحاء العالم.